Spero apprezziate il fatto che nell’articolo di oggi dedicato a 4SC  (ISIN DE0005753818)  io abbia scelto un titolo sobrio, nonostante si parli di uno studio denominato TOPAS e che il farmaco coinvolto inibisca una proteina chiamata LSD (lisina -specifica dimetilasi).

Detto questo, due sono i motivi per cui vi scrivo di questa compagnia tedesca. Il primo è che da qualche giorno a questa parte la quotazione è in fase di lievitazione, il secondo è che 4SC è una delle pochissime compagnie che sta sviluppando farmaci rivolti a due bersagli potenzialmente molto interessanti: KSP (tipo Filanesib di Array Biopharma) e LSD1.

Al momento, quello che più reputo interessante è il programma legato allo sviluppo si 4SC-202, HDAC/LSD1 inibitore.

Antefatto risalente ad inizio aprile:

 

Roche (SIX: RO, ROG; OTCQX: RHHBY) and Oryzon Genomics SA today announced they have entered into a worldwide collaboration to research, develop and commercialize inhibitors of Lysine Specific Demethylase-1 (LSD1; KDM1A), an epigenetic modulator that regulates gene expression. […] Under the terms of the agreement, Oryzon will receive an upfront payment and near-term milestones totalling $21 million, plus potential development, commercial and sales milestone payments across haematology, cancer and non-malignant indications that could exceed $500 million, together with tiered royalties on sales which range up to mid-double digits. 

 

Roche sceglie quindi di puntare su una piccola biotech spagnola che sta sviluppando un farmaco chiamato ORY-1001, farmaco designato come orfano ed in fase 1/2 nel trattamento della leucemia mieloide acuta (AML). L’accordo prevede che Roche si prenda in carico lo sviluppo del farmaco e che corrisponda ad Oryzon SA milestones fino a 500 milioni di dollari, oltre ai 21 milioni pagati sull’unghia, e royalties sulle future vendite. Questo tipo di accordo pone l’interesse sullo sviluppo di farmaci simili a ORY-1001, sebbene da solo non validi il meccanismo d’azione.

Pochi sono i dati relativi all’esperienza clinica di inibitori della LSD1, ma in sperimentazione ci sono alcuni composti che presto daranno una mano a comprendere quanto sia sensato questo tipo di approccio. La cosa interessante è che si tratta di progetti condotti da compagnie di un certo peso.

GSK ha iniziato uno studio che riguarda  GSK2879552 in soggetti con tumore al polmone a piccole cellule (SCLC) recidivo/refrattario ed intende iniziare l’arruolamento anche in pazienti con AML.

Mentre sia GSK2879552 che ORY-1001 inibiscono specificatamente LSD1 (IC50<20nM), 4SC-202 è un HDAC/LSD1 inibitore. Il farmaco si trova in fase 1, con qualche dato già divulgato. Se vi state chiedendo se i dati di 4SC siano arrivati prima o dopo l’accordo fra Roche e Oryzon la risposta è dopo, più precisamente ad ASCO.

A 24 pazienti con diverse patologie ematologiche pesantemente pretrattatiè stato somministrato 4SC-202 a diversi dosaggi (compresi fra 25 e 400 mg) ed a diverse schedule. Alla fine si è riscontrato una risposta completa (CR, ancora in corso al momento del cut off)) ed una remissione parziale (PR). 12 pazienti (il 50%) ha ottenuto una stabilizzazione della malattia.

Al momento non esiste nessuna DLT o MTD, in poche parole nessuna tossicità limitante e nessun massimo dosaggio tollerato, tuttavia 4SC ha stabilito in 200 mg il dosaggio consigliato per la fase 2 con un dosaggio quotidiano (una o due somministrazioni) per due settimane seguite da una settimana senza trattamento, il tutto per un ciclo di 21 giorni.

 

4sc topas risposte e durata trattamento

 

Come potete vedere dall’immagine qui sopra la risposta completa si è avuta in un paziente con linfoma angioimmunoblastico a cellule T (AITL). 4SC-202 potrebbe avere, a mio modesto avviso, un futuro in terapie di combinazione e credo che 4SC debba concentrarsi su indicazioni ad alta necessità terapeutica, come linfomi particolarmente aggressivi o malattie per le quali possa contribuire all’eliminazione delle cellule staminali cancerogene. Sarà interessante capire  quale strada sceglieranno, anche se sembra già siano orientati verso il trattamento del linfoma diffuso a grandi cellule B (DLBCL) in combo con un anti CD20 e verso il trattamento del mesotelioma pleurico maligno (MPM).

Passando oltre, 4SC-205, il KSP inibitore attualmente in fase 1 nello studio AEGIS dovrebbe raccontare qualcosa di se a breve, dato che sebbene stia ancora arruolando, la fine dello studio dovrebbe arrivare a fine 2014.

Resminostat, il farmaco di punta della compagnia, si trovava in un limbo a causa del mancato inizio della fase 2 nel trattamento del carcinoma epatico. Il freno era costituito dalla scarsa disponibilità finanziaria, ostacolo che rimane e rimarrà, se una delle due condizioni non si verifica:

 

  • si trovi un altro partner (in Giappone già lo ha in Yakult)
  • si emettano nuove azioni

 

E’ abbastanza evidente che 4SC-202 ha il potenziale per superare Resminostat in termini di efficacia e di interesse da parte di altre aziende, da qui sorge il dubbio che in mancanza di un socio finanziatore le risorse della compagnia potrebbero venir dirottate su 4SC-202, il che piazzerebbe Resminostat sostanzialmente su un binario morto.

Per chiudere, una nota dello società che ho trovato piuttosto curiosa:

 

Planegg-Martinsried, Germany, 2 July 2014- Biotech company 4SC AG (Frankfurt, Prime Standard: VSC) today announced that a substantial package of 4SC shares held by VCG Venture Capital Gesellschaft mbH & Co. Fonds III KG i.L. (VCG Fonds III) and other companies belonging to Deutsche Bank Group has been fully placed with institutional investors in a reallocation of shares. The corresponding voting rights notification was published today by 4SC, stating that the reportable shareholding of the former shareholders has fallen below the voting rights threshold of 3% of the share capital and that their interest in 4SC has now been reduced to zero.

According to a previous voting rights notification, on 8 May 2014 these former shareholders had still held a total of 4.93% of the shares of 4SC.

VCG Fonds III is in liquidation and was therefore required to end its long-standing involvement with 4SC for technical reasons and dispose of its entire package of shares. To remove this share overhang, 4SC thus implemented a reallocation of the shares with active support from Bankhaus Donner & Reuschel AG, placing a considerable amount of the shares with a syndicate of institutional investors via block trades. As a result of this transaction, 4SC also gained new shareholders and the free float of 4SC’s shares was lifted from 30.3% at the end of the first quarter of 2014 to around 35% at present.

Enno Spillner, CEO of 4SC, commented: “We are delighted by this successful transaction. We felt that the share overhang coming from our former shareholder had a strongly negative influence on our share price in recent weeks. In our view, as a result of this selling pressure, a whole string of positive company news from 4SC could not be adequately reflected in our recent share price performance. After the removal of this share overhang and also in view of the recent extension of our cash reach through a loan by our main shareholder as well as the excellent clinical Phase I data of our drug candidate 4SC-202 in the treatment of haematological cancers recently published, in general a positive stimulus on 4SC’s share price development should now be possible once again.”

 

4SC AG capitalizza circa 70 milioni di euro ed al 31 marzo dichiarava di avere in cassa 2,4 milioni di euro. A questa cifra va aggiunta una somma non precisata derivante da una milestone proveniente da Yakult per i completamento della fase 1 di Resminostat ed un prestito contratto con Santo Holding per 10 milioni di euro. Lo so, TOPAS, LDS e Santo sono nomi che suscitano ilarità, tuttavia Santo Holding è anche il maggior azionista della compagnia, possedendo il 48% delle azioni circolanti. Il prestito, la cassa esistente e la milestone dovrebbero consentire a 4SC di proseguire le attività per tutto il 2014 e buona parte del 2015, assumendo un cash burn di 3,6 milioni per l’anno corrente e 7,5 milioni per il prossimo.

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